Nyheter

– Barnstudien, eller ProTrans-Young som är det formella namnet på en pågående fas 2 studie, består av två delar. Dels en grupp med 30 ungdomar i åldern 12–21 år, dels en grupp om 30 barn i åldersspannet 7–11. Innan rekrytering av de 30 yngre barnen påbörjas, inväntas under våren ett utlåtande från vår säkerhetskommitté avseende 6 barn som nyligen fått diabetes och behandlats med ProTrans. 

Studien utvecklas bra och enligt plan. För båda grupperna har behandling avseende säkerhet genomförts och precis som i övriga studier med ProTrans påträffades inga allvarliga biverkningar.

Fas 2 studien har gått vidare i den äldre gruppen och förhoppningsvis kommer den sista patienten i denna grupp att behandlas i år, vilket innebär att resultat kan föreligga kring nästa årsskifte. När det gäller de yngre barnen startas den delen av studien i mitten av 2024 och utvärderas 12 månader efter det att sista patienten har behandlats. Det är Uppsala Universitet som är sponsor för studien. Ansvarig prövare är professor Per-Ola Carlsson som bestämmer när data ska analyseras. Enligt studieprotokollet kommer en analys av effekt att utföras när samtliga patienter varit på ett-årsuppföljning.

Läs intervju med Mathias Svahn om barnstudien ProTrans-Young

– Efter vetenskaplig rådgivning med EMA uppfattar vi attinväntande av pediatriska säkerhetsdata samt godkänd PIP (se nedan) tillåter att vi kan utforma en pivotal fas 3-studie som inkluderar både pediatriska och vuxna patienter. Det begränsar behovet av separata pediatriska studier och erbjuder möjlighet att ansöka om marknadsgodkännande till i princip alla patienter som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes.

NextCell har lämnat in en PIP (Paediatric Investigational Plan), som är ett krav för läkemedelsutveckling i EMA. Vi har fått mycket bra respons och den huvudsakliga kritiken, som egentligen inte är kritik, bestod i att EMA anser att alla barn ska få tillgång till behandling, oavsett ålder. Utöver påvisad säkerhet så måste den pediatriska planen godkännas innan en ansökan om fas 3 kan skickas in.

– Först och främst vill vi säkerställa att en fas 3-studie inkluderar ett så stort åldersspann som möjligt för att inte behöva genomföra ytterligare fas 3-studier i andra åldersgrupper. Just därför är den pågående studien ProTrans-Young så viktig. Denna studie kommer att ge oss otroligt mycket värdefulla data från sammanlagt 66 patienter, att jämföra med de tidigare studierna ProTrans 1 & 2 som tillsammans omfattade 24 patienter.

Således kommer vi att bygga upp en betydande databas med kliniska data som kommer att vara värdefull när vi skickar in ansökan om en fas 3-studie. Det totala antalet patienter som har genomgått behandling är av stor betydelse för både regulatoriska myndigheter och potentiella licenstagare. Därutöver fortsätter vi att samla in långtidsdata från till exempel studien ProTrans-Repeat (en uppföljningsstudie med syftet att verifiera om en andra behandling med ProTrans kan förlänga eller bibehålla en eventuell effekt över en längre tidsperiod). Resultaten pekar på att en enda behandling förändrar sjukdomsförloppet och att två behandlingar troligen är ännu bättre.

Vi uppskattar att kostnaden för ProTrans-Young studien uppgår till 60–80 miljoner kronor, medel som sponsras av Uppsala Universitet i utbyte mot att vi står för läkemedlet. Dessutom får vi tillgång till studiedata som kan användas i ansökan om marknadsgodkännande. Ett win-win-win för våra aktieägare, sjukvården och alla patienter.

Innan det stod klart att Uppsala verkligen skulle genomföra ProTrans-Young så var strategin att gå in direkt med en ansökan om fas 3. När ProTrans-Young blev en realitet så valde bolaget att sänka risken för verksamheten och det beslutet har vi aldrig ångrat.

– Vi anser att vi skapar bästa möjliga aktieägarvärde om vikan ansöka om en fas 3-studie tillsammans med en framtida licenstagare, som står för utvecklingskostnaderna. Alternativt, inväntar vi resultat från ProTrans-Young för att optimera studiedesignen och ansöker själva. Det är möjligt att processen påskyndas med rätt finansiell partner.

– Tzield har satt en ny standard för diabetesbehandling. Läkemedlet ges intravenöst, en injektion om dagen under en idag 14 dagars lång sjukhusvistelse. Tzield kräver även förmedicinering för att minska biverkningarna. Totalkostnaden för en behandling med Tzield i USA har uppskattats till US$ 194,000 plus sjukhuskostnader per patient medan ProTrans beräknas prissättas väsentligt lägre. Dessutom orsakar ProTrans inga kända allvarliga biverkningar och vi förväntar jämförbar effekt. Därtill är Tzield för närvarande endast godkänt för att behandla patienter med s.k. stage-2 Typ 1-Diabetes, dvs individer som har två antikroppar mot insulinproducerande betaceller, men där sjukdomen ännu inte framskridit till s.k. stage-3 insulinkrävande typ 1-diabetes. Jag tycker resultaten pekar på att en infusion av ProTrans är mer attraktivt än 14 injektioner med Tzield när man jämför med tidigare studier.