”Med ProTrans Young fördubblas vår marknadspotential”

2023-05-31

Barnstudien ProTrans Young är hittills den största studien med cellterapiläkemedlet ProTrans från NextCell. Totalt ska 66 barn som har typ 1-diabetes behandlas med antingen ProTrans eller placebo. Här berättar NextCells VD Mathias Svahn om studien och vilka möjligheter den medför.

ProTrans-Young startade tidigt 2022. Initiativet till att starta barnstudien kom från Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi vid Uppsala Universitet och Uppsala Universitetssjukhus. Per-Ola Carlsson har varit huvudprövare i NextCells studier där ProTrans har utvärderats på vuxna patienter med typ 1-diabetes.

– Mot bakgrund av att resultaten från de genomförda studierna var positiva så ville Per-Ola gå vidare med en ny studie. Denna gång ville han utvärdera effekten av ProTrans hos barn. berättar NexCells VD Mathias Svahn.

Forskning har visat att barn som har drabbats av GVH (Graft-versus-host-sjukdom) svarar bättre på stamcellsbehandlingar än vuxna.

– Vår förhoppning är att samma sak gäller med stamcellsbehandling vid typ 1-diabetes. Troligen kommer vi att få veta om så är fallet med den här studien.

ProTrans Young startar 2022

Bakom ProTrans-Young står några av Sveriges ledande diabetesforskare: Per-Ola Carlsson, Helena Elding Larsson och Johny Ludvigsson. De ansökte om, och beviljades, forskningsbidrag. Akademiska sjukhuset är sponsor för ProTrans-Young. NextCell bidrar med ProTrans och placebo.

– Att så välmeriterade och oerhört kunniga forskare ville starta en prövarinitierad barnstudie med ProTrans, dessutom med egna forskningsanslag, kan inte annat än ses som ett mycket gott betyg för NextCell.

Dessutom fanns det viktiga ekonomiska aspekter att väga in.

– För NextCell innebär upplägget att vi sparar tiotals miljoner i utvecklingskostnader samtidigt som vi får tillgång till mycket värdefulla data.

Vad kan ni använda den data som ni får från ProTrans Young till?

– Vi bygger nu en databas som vi kommer att använda när vi utvecklar och tar ProTrans vidare. NextCells tidiga kliniska studier kommer att ligga till grund för större studier i senare kliniska faser och i sin tur till ansökan om marknadsgodkännande. I framtiden ser vi att ProTrans även kommer att kunna användas för behandling av andra sjukdomar.

– Eftersom ProTrans-Young omfattar barn från 7 års ålder så innebär det att vi i vår nästa egna studie inte bara kan inkludera vuxna – som vi tidigare ha gjort – utan även barn från 7 år. Det fördubblar marknadspotentialen, berättar Mathias Svahn.

Vad har ni för förhoppningar om studien?

– Vi hoppas att en enda infusion med ProTrans ska bromsa det snabba sjukdomsförloppet som barn med typ 1-diabetes oftast har. Vi har inte sett några biverkningar samtidigt som vi ser att ProTrans kan fördröja sjukdomsförloppet avsevärt.

När förväntas resultaten komma?

– Studien är uppdelad I flera delar och säkerhetsutvärderingar görs av en säkerhetskommitte vid två tillfällen. Studien är randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblindad, d.v.s. varken studiepersonal eller patienter får veta vem så fått vilken behandling. Det är den högsta evidensgraden (högsta vetenskapliga värdet) på en studie vilket innebär att all data samlas in innan koden bryts och resultaten kan beräknas.

Det finns möjligheter att lägga in analyser av specifika delar av studien, t.ex. analys av de 6 barn och ungdomar som behandlades i den första säkerhetsdelen av studien. Det beslutet äger dock sponsor Uppsala  Universitet tillsammans med huvudprövare professor Per-Ola Carlsson.

Fakta: ProTrans Young

ProTrans-Young är en barnstudie för behandling av typ-1 diabetes i fas 1/2 där första delen är en öppen säkerhetsstudie med 6 barn som nyligen har fått sin diagnos. Samtliga patienter har behandlats och en säkerhetskommitté rekommenderade huvudprövare professor Per-Ola Carlsson att fortsätta med del 2 av studien som pågår sedan slutet av 2022. Andra delen av studien – som pågår nu – är randomiserad, placebokontrollerad dubbelblindad studie med 30 patienter i åldrarna 12 – 21 år och 30 patienter i åldrarna 7 – 11 år.

Ladda ner bilaga

Alla nyheter

2024-04-19
Anders Essen-Möller avgår som ordförande i NextCells styrelse med anledning av hälsoskäl
Regulatorisk
NextCell Pharma AB (”NextCell” eller ”Bolaget”) meddelar idag att dess långvariga styrelseordförande, Anders Essen-Möller, efter tio år av dedikerat ledarskap, kommer att avgå från sin roll den 20 maj 2024 på grund av hälsoskäl. Anders har varit en centralfigur i NextCells resa sedan 2014 då Bolaget grundades av Diamyd Medical AB tillsammans med styrelseledarmöterna Hans-Peter Ekre och Edvard Smith, samt vd Mathias Svahn och Lena Wikingsson.
Läs merLäs mer
2024-03-27
Läkemedelsverket godkänner delgruppsanalys i NextCells ProTrans-Young studie
Regulatorisk
NextCell Pharma AB ("NextCell" eller "Bolaget") meddelar idag att Läkemedelsverket har godkänt ansökan om att få genomföra en delgruppsanlays av behandlingseffekten av ProTrans i 30 ungdomar i åldersgruppen 12-21 år, som behandlats i studien ProTrans-Young. Huvudprövare professor Per-Ola Carlsson och hans team behandlade sista patienten i åldersgruppen i februari 2024. Läkemedelverkets godkännande innebär att effektmåttet kan avläsas redan efter 12 månader. Effektmåttet är skillnad i kroppsegen insulinproduktion mellan ProTrans och placebobehandlade patienter ett år efter behandling. Resultat från delgruppsanalysen planeras att presenteras under andra kvartalet 2025.
Läs merLäs mer
2024-03-14
NextCell etablerar dotterbolaget QVance för att möta nordisk efterfrågan av kvalitetsanalyser
Regulatorisk
NextCell Pharma AB ("NextCell" eller "Bolaget") meddelar idag att bolaget har bildat ett dotterbolag specialiserat på kvalitetskontrollanalys. QVances lansering är ett strategiskt tillskott till NextCell för att öka bolagets omsättning och närvaro på marknaden för avancerade terapiläkemedel. QVance kommer att specialisera sig på att utföra kvalitetsanalyser åt företag, inklusive NextCell, på den växande cell- och genterapimarknaden. Qvance adresserar ett stort behov av analystjänster som saknas i Norden.
Läs merLäs mer
2024-02-27
NextCell Pharma har beslutat om uppdaterad tillväxtstrategi
Regulatorisk
NextCell Pharma AB (”NextCell” eller ”Bolaget”) meddelar idag att Bolaget har beslutat att genomföra strategiska förändringar. Den nya strategiska inriktningen innebär bland annat att Cellaviva blir ett helägt dotterbolag och att bolagets GMP-facilitet får nya intäktskällor. De strategiska förändringarna innebär även kostnadsbesparingar som en följd av personalminskningar.
Läs merLäs mer
2024-02-14
NextCell Pharma presenterar på RedeyeTheme: Regenerative Medicine/Cell Therapy
Regulatorisk
NextCell Pharma AB (”NextCell” eller ”Bolaget”) meddelar att Dr. Mathias Svahn VD för NextCell Pharma, idag onsdagen den 14 februari klockan 10.30, kommer att presentera den senaste utvecklingen i bolaget på Redeye.
Läs merLäs mer
2024-01-25
NextCell Pharma offentliggör Delårsrapport 1 för 2023/2024
Regulatorisk
NextCell Pharma AB (publ) (NXTCL el. NextCell) publicerar sin delårsrapport 1 2023/2024 för perioden 1 september 2023 - 30 november 2023. Rapporten finns att ta del av på bolagets hemsida: https://www.nextcellpharma.com/investerare#finansiella-rapporter. NextCells aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market med kortnamn "NXTCL". Belopp inom parentes avser motsvarande period föregående år. 
Läs merLäs mer
2024-01-24
Uppdatering av NextCells kliniska prövningar med ProTrans
Regulatorisk
NextCell Pharma bedriver ett flertal kliniska prövningar med ProTrans. Den nu största pågående studien ProTrans Young, som omfattar 66 patienter, utvecklas väl. Samtliga 30 patienter i den äldre åldersgruppen har rekryterats och ska behandlas med ProTrans. I långtidsuppföljningsstudierna Protrans-Obs och ProTrans-Repeat har nu de första diabetespatienterna fullföljt studien efter fem års uppföljning.
Läs merLäs mer
2023-12-13
NextCell Pharma har sammanställt en Q&A
Regulatorisk
NextCell Pharma AB ("NextCell" eller "Bolaget") har sammanställt frågor från bolagets intressenter I en Q&A. Frågorna och svaren nås via länken nedan.
Läs merLäs mer