Typ 1 diabetes är en sjukdom som drabbar många människor världen över, såväl barn och ungdomar som vuxna. Sjukdomen utvecklas till följd av att kroppens eget immunförsvar angriper de celler i bukspottkörteln som producerar insulin. Idag är standardbehandlingen injektioner av insulin i underhudsfettet 4–5 gånger dagligen.
För deltagande i studien, skicka e-post till: diabetesforskningtyp1@akademiska.se
Cellterapibolaget NextCell Pharma AB har genomfört en klinisk studie som visat att behandling med ett läkemedel av celler är säkert och kan bevara insulinproduktionen hos vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes. Studien bestod av två delar, i första delen utvärderades säkerheten. I studiens andra del ingick 15 vuxna patienter med nydiagnostiserad typ 1-diabetes som antingen fick en dos cellterapi eller placebo. Syftet var att studera om cellterapin kunde skydda de kvarvarande insulinproducerande cellerna och på så sätt bevara den egna insulinproduktionen. Studien genomfördes på Karolinska Universitetssjukhuset och huvudprövare var Per- Ola Carlsson, överläkare och professor vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet.
– Resultaten av cellterapin är mycket lovande och den har nu visat effekt vid typ 1-diabetes i en randomiserad, placebokontrollerad studie på vuxna. Vi hyser förhoppningar om att se samma positiva effekt på barn, säger Per- Ola Carlsson, överläkare och professor vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet som är huvudansvarig för de aktuella läkemedelsstudierna.
I en uppföljningssstudie utvärderar NextCell Pharma AB tillsammans med huvudprövare Per-Ola Carlsson säkerhet och effekt av upprepad behandling med cellterapiläkemedlet hos vuxna med typ 1 diabetes. Samtidigt görs en studie där det långsiktiga resultatet hos vuxna patienter med typ 1 diabetes som behandlats med en dos av cellterapiläkemedlet utvärderas med avseende på kvarvarande egen insulinproduktion och metabol kontroll. Dessa patienter kommer att följas halvårsvis till fem år efter behandling.
Cellterapiläkemedlet består av utvalda så kallade mesenkymala stamceller från navelsträng. Mesenkymala stamceller är celler som kan bilda flera olika typer av bindvävsceller, men som också visat sig ha en unik förmåga att dämpa immunangrepp. De har därför tidigare prövats i en rad kliniska studier också på barn för att exempelvis förhindra organavstötning efter transplantation. NextCells läkemedelskandidat, ProTrans, för behandling av typ 1-diabetes är en mesenkymal stamcellsbehandling som motverkar förlusten av de insulinproducerande betacellerna. Företaget har utvecklat en metod för att välja ut optimala celler för tillverkning av ProTrans (mer information finns att läsa på www.nextcellpharma.com ).
– Vid typ 1-diabetes förstörs de insulinproducerande cellerna i ett immunangrepp, vilket gjort att stamcellsbehandlingen blivit intressant att testa även på denna sjukdom, förklarar Per-Ola Carlsson.
Nu pågår en ny studie i Uppsala med nydebuterade barn och ungdomar.
Den kliniska prövningen är uppdelad i tre delar:
Del 1: Säkerhet utvärderas i tre patienter i åldrarna 12–18 år och tre patienter i åldrarna 7–11 år. Alla patienter får samma behandling och dosen justeras efter vikt. Patienterna i denna del behandlades under våren 2022 och följs nu i studien.
En säkerhetskommitté har enligt plan under hösten 2022 gått igenom alla data från de sex patienterna som samlats in under 3 månader efter behandling. Säkerhetskommittén identifierade inga problem med säkerhet och rekommenderade att studien ska fortsätta med del 2.
Del 2: Effekt och säkerhet utvärderas i 30 patienter i åldrarna 12–21 år. Patienter randomiseras (lottas) till cellterapibehandling eller placebo (samma infusion men utan celler). Varken patient, läkare eller sjuksköterskor kommer veta vilka som får vad.
En säkerhetskommitté går sedan igenom all data från de trettio patienterna som samlats in under 6 månader efter behandling. Om säkerhetskommittén rekommenderar att studien ska fortsätta så startar del 3.
Del 3: Effekt och säkerhet utvärderas i 30 patienter i åldrarna 7–11 år. Patienter randomiseras (lottas) till cellterapibehandling eller placebo (samma infusion men utan celler). Varken patient, läkare eller sjuksköterskor kommer veta vilka som får vad.
Effekten av behandlingen utvärderas genom att patientens kroppsegna insulinproduktion mäts före och efter behandling.
Från november 2022 så kan patienter i åldrarna 12–21 år med typ 1-diabetes diagnosticerad inom de senaste 6 månaderna och med fortsatt viss egen insulinproduktion delta i studien.
Det finns ännu inget datum för när patienter i åldrarna 7–11 år kan delta. Det kan dock tidigast ske 6 månader efter den äldre åldersgruppen är färdigbehandlad.
Huvudprövare även för studien på barn och ungdomar med nydiagnosticerad typ 1 diabetes är Per-Ola Carlsson. Vid intresse av mer information om studien och eventuellt deltagande är kontaktadressen: diabetesforskningtyp1@akademiska.se
Mer information om studien finns på svenska på Uppsala Universitets hemsida:
https://www.medsci.uu.se/news/artikel/?tarContentId=902528
och mer detaljerat om studien på engelska:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05061030