NextCells vd Mathias Svahn förklarar de senaste resultaten från ProTrans-Young studien och ger sin syn på framtiden

Avskrift från intervjun, ungefärligt och i delar:

1. Ni gick ju ut med en delgruppsanalysen igår och det fick ett ljumt mottagande av aktieägarna, minst sagt. Kan inte du berätta lite mer om varför det inte var någon skillnad mellan den aktiva gruppen ProTransbehandlade patienter och Placebogruppen I den här datan?

Ja, det finns flera faktorer som sannolikt har bidragit. Vi går ju in väldigt tidigt sjukdomsförloppet och inkluderar patienterna max sex månader efter diagnos. I praktiken har vi mellan fyra veckor och dryga tjugo veckor efter diagnos.

Många av dem är fortfarande i honeymoon fasen och har höga insulinnivåer. Det är just det vi vill åt. Vi vill komma in så tidigt som möjligt att det finns så mycket insulinproduktion att spara.

Den här honeymoon fasen eller remissions fasen som det oftast kallas är en period som inträffar efter diagnosen och kan ses som ett tillfälligt andrum i sjukdomsförloppet där immunaktiviteten går ner och betacellerna har möjlighet att producera insulin så att patienterna som befinner sig I den här fasen har en bra blodsockerkontroll och behöver ta betydligt mindre insulin. Men den här fasen går senare över.

För den patientgrupp som vi har inkluderat här, 12-18 år, så varar remissionsfasen oftast sex-tolv månader, men det är väldigt stora variationer och det är just det vi ser I vårt patientmaterial, vi har väldigt stora variationer, framför allt I placeboogruppen.

En del patienter har haft en kort eller obetydligt honeymoon fas och andra är fortfarande kvar i den. Med så stora variationen blir det väldigt svårt att hitta effekt. I placebogruppen till exempel har vi tre stycken patienter som har förhöjd insulinproduktion. De kommer tyvärr tappa det här över tid och då kommer vi se de stora skillnaderna. För det som händer under remissionsfasen är precis det vi vill uppnå med vår behandling, att stoppa det autoimmun påslaget.

När de patienter som inte har fått behandling börjar tappa sin insulinproduktion så hoppas vi att vår behandling håller kvar patienterna I remissionsfasen och att vi kan hålla dem där lika länge som vuxna som visat effekt minst fem år, förhoppningsvis hela livet. Det man kan säga är att vi redan nu ser att patienterna I ProTranssgruppen är mer stabila. Och det går ju väldigt mycket hand i hand med hur det ser ut I vuxenstudierna där vi också har en mer homogen population där vi behandlar med ProTrans jämfört med placebo.

I den här första utläsningen hade placebo patienterna I snitt sjuttiotre procent av sitt insulin kvar. Normalförloppet för samma patientgrupp borde vara någonstans 35-50 procent, så väldigt höga nivåer i studien. Men framför allt är det en fråga om tid.
 

2. Aktiemarknaden upplevde det som en besvikelse men upplever ni att resultaten var en besvikelse?

Nej, det är ingen besvikelse utan det är precis just här vi vill behandla patienterna. Det tyder snarare på att vi har rätt tajming, vi ska gå in så här tidigt med syfte att hjälpa patienterna att hålla kvar så mycket insulinproduktion som möjligt, så länge som möjligt. Hålla dem i remissionsfas så länge som det bara är möjligt. Vi ser inte något för det inte finns för tillfället inget autoimmunt påslag. Vi har ju en lågaktiv sjukdom som förr eller senare kommer att bryta ut men att vi inte ser någon skillnad när de är I remissionsfasen och det är jag inte besviken på.

Vi har ju också så pass robusta data från vuxenstudien så jag är trygg I att behandlingseffekten kommer. Om man tittar på nästa åldersgrupp som är 7-11 år,  där har vi ett mer aggressivt eller ett snabbare sjukdomsförlopp.

Där kommer vi nog kunna se en behandlingseffekt redan efter tolv månader då den förväntade honeymoonfasen är kortare och med mindre variation. Den varar oftast bara mellan tre och sex månader. Så att det här är ingen besvikelse. Sen kanske man skulle valt att göra avläsningen först efter en längre tid, för att inte göra marknaden nervös.
 

3. Du var inne lite på vuxenstudierna, men kan du gå in lite mer I detalj på hur resultaten av studierna har skilt sig från de studierna jag gjort på vuxna människor?

I vuxenstudien så har vi inkluderat inom två år efter diagnos. Det är betydligt längre än det är halvår som vi har i barnstudien. Vi ser långvariga behandlingseffekter som är robusta där i princip hela patient populationen är i remission och vi har fem års data, efter en infusion med ProTrans där patienterna efter fem år fortfarande har nästan sextio procent kvar av sin insulinproduktion. Vi har sex års data efter två infusioner där två av tre har en ökad insulinproduktion.

Genom att fånga upp de här patienterna så tidigt hoppas vi kunna hålla kvar dem på de högre insulinnivåer som de ändå fortfarande har. Ungdomarna ligger tydligt högre än många av de vuxna I de här studierna. Väldigt stabila och robusta data sedan tidigare och vi ser tydliga tecken på att det här kommer att fungera på ungdomar också.
 

4. Kan du berätta lite mer om vad de här resultaten egentligen innebär för bolagets långsiktiga strategi och kanske vägen mot avläsningen för den yngre åldersgruppen som släpps nästa år?

Professor Per-Ola Carlsson och hans studieteam håller på att inkludera de absolut sista patienterna nu I den yngre åldersgruppen. Innan sommaren så är den säkert färdig behandlad, vilket ger oss ettårsdata efter sommaren 2026.

Vår långsiktiga strategi ligger fast. Vi vill ta ProTrans igenom fas tre tillsammans med en partner, för att behandla hela åldersgruppen 7-40 år. Ingen förändring. Dessutom har vi ju en plattformsteknologi så att vi har möjlighet att brädda vårt kliniska prövningsprogram med fler indikationer. Vi ser ett stort värde I tillvägagångssättet att tillsammans med akademi och kunna ta det både inom typ ett-diabetes men även andra indikationer.
 

5. Du nämnde Per-Ola Karlsson. Har du fått en kommentar om honom kring utfallet?

Nej, det här är ingen statistisk analys eller ingen vetenskaplig analys. Det här var en administrativ delgruppsanalys för att vi ska kunna planera vår verksamhet och för potentiella partners.

I vårt tillstånd från läkemedelsverket så framgår det att vi inte ska informera prövaren om resultaten eller gå in I detalj. Nu är vi ju ett publikt bolag så vi måste pressrelease resultatet oavsett. Men vi har inte haft någon djupare dialog med prövaren.
 

6. Jag tänkte vi kunde kolla lite på finansiering sidan av bolaget eftersom ni har en utestående teckningsoption som förutsättningarna ändras lite för givetvis. Vad händer ifall utfallet här inte blir vad ni har hoppats på?

Vi står på en stabil finansiell grund med väldigt låga löpande kostnader och ett starkt vetenskapligt program. Om man tittar på det faktum att vi driver fem kliniska prövningar med ProTrans så har vi en helt unik position.

Vi har dessutom våra dotterbolag, vi är inte ett enbensbolag utan vi har Cellaviva som har haft intäkter sedan 2015 och den största stamcellsbanken I Norden. Och vi håller på med lanseringen av vårt kvalitetsanalysföretag QVance. Där vi hoppas kunna ta in kunder redan I slutet på året.

Vi har en bredd och det ger oss en betydande motståndskraft och flexibilitet även om det är ett tuffare finansiellt klimat nu.