”Med ProTrans Young fördubblas vår marknadspotential”

ProTrans-Young startade tidigt 2022. Initiativet till att starta barnstudien kom från Per-Ola Carlsson, professor i medicinsk cellbiologi vid Uppsala Universitet och Uppsala Universitetssjukhus. Per-Ola Carlsson har varit huvudprövare i NextCells studier där ProTrans har utvärderats på vuxna patienter med typ 1-diabetes.

– Mot bakgrund av att resultaten från de genomförda studierna var positiva så ville Per-Ola gå vidare med en ny studie. Denna gång ville han utvärdera effekten av ProTrans hos barn. berättar NexCells VD Mathias Svahn.

Forskning har visat att barn som har drabbats av GVH (Graft-versus-host-sjukdom) svarar bättre på stamcellsbehandlingar än vuxna.

– Vår förhoppning är att samma sak gäller med stamcellsbehandling vid typ 1-diabetes. Troligen kommer vi att få veta om så är fallet med den här studien.

ProTrans Young startar 2022

Bakom ProTrans-Young står några av Sveriges ledande diabetesforskare: Per-Ola Carlsson, Helena Elding Larsson och Johny Ludvigsson. De ansökte om, och beviljades, forskningsbidrag. Akademiska sjukhuset är sponsor för ProTrans-Young. NextCell bidrar med ProTrans och placebo.

– Att så välmeriterade och oerhört kunniga forskare ville starta en prövarinitierad barnstudie med ProTrans, dessutom med egna forskningsanslag, kan inte annat än ses som ett mycket gott betyg för NextCell.

Dessutom fanns det viktiga ekonomiska aspekter att väga in.

– För NextCell innebär upplägget att vi sparar tiotals miljoner i utvecklingskostnader samtidigt som vi får tillgång till mycket värdefulla data.

Vad kan ni använda den data som ni får från ProTrans Young till?

– Vi bygger nu en databas som vi kommer att använda när vi utvecklar och tar ProTrans vidare. NextCells tidiga kliniska studier kommer att ligga till grund för större studier i senare kliniska faser och i sin tur till ansökan om marknadsgodkännande. I framtiden ser vi att ProTrans även kommer att kunna användas för behandling av andra sjukdomar.

– Eftersom ProTrans-Young omfattar barn från 7 års ålder så innebär det att vi i vår nästa egna studie inte bara kan inkludera vuxna – som vi tidigare ha gjort – utan även barn från 7 år. Det fördubblar marknadspotentialen, berättar Mathias Svahn.

Vad har ni för förhoppningar om studien?

– Vi hoppas att en enda infusion med ProTrans ska bromsa det snabba sjukdomsförloppet som barn med typ 1-diabetes oftast har. Vi har inte sett några biverkningar samtidigt som vi ser att ProTrans kan fördröja sjukdomsförloppet avsevärt.

När förväntas resultaten komma?

– Studien är uppdelad I flera delar och säkerhetsutvärderingar görs av en säkerhetskommitte vid två tillfällen. Studien är randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblindad, d.v.s. varken studiepersonal eller patienter får veta vem så fått vilken behandling. Det är den högsta evidensgraden (högsta vetenskapliga värdet) på en studie vilket innebär att all data samlas in innan koden bryts och resultaten kan beräknas.

Det finns möjligheter att lägga in analyser av specifika delar av studien, t.ex. analys av de 6 barn och ungdomar som behandlades i den första säkerhetsdelen av studien. Det beslutet äger dock sponsor Uppsala  Universitet tillsammans med huvudprövare professor Per-Ola Carlsson.

‍

‍

Fakta: ProTrans Young

ProTrans-Young är en barnstudie för behandling av typ-1 diabetes i fas 1/2 där första delen är en öppen säkerhetsstudie med 6 barn som nyligen har fått sin diagnos. Samtliga patienter har behandlats och en säkerhetskommitté rekommenderade huvudprövare professor Per-Ola Carlsson att fortsätta med del 2 av studien som pågår sedan slutet av 2022. Andra delen av studien – som pågår nu – är randomiserad, placebokontrollerad dubbelblindad studie med 30 patienter i åldrarna 12 – 21 år och 30 patienter i åldrarna 7 – 11 år.

‍