Medicinsk Revolution med Stamceller

 

På liknande sätt som IT-revolutionen har förändrat hur vi hantera data och kommunikation, kommer stamceller att revolutionera medicinsk behandling, inklusive behandlingar av cancer, inflammatoriska och autoimmuna störningar samt regenerering av ny vävnad.

Se vår senaste film om våra framsteg i vår diabetesforskning

Vad vi gör

Pågående kliniska prövningar med ProTrans (ProTrans-1 interimsresultat nu tillgängliga!)

 

NextCell Pharma driver för närvarande två parallella studier med ProTrans för behandling av patienter med typ 1-diabetes. Den första försöket är ProTrans-1, det här är en tvådelad fas I / II-studie som bedömer säkerheten och effekten av ProTrans. I den första delen används en dosökning med tre patienter i vardera 3 doskohorter för att utvärdera säkerheten. Den andra delen av studien startas efter att alla patienter i första delen har varit i 1 månaders uppföljningsbesök och omfattar 15 patienter som randomiseras till aktiv behandling eller placebo (2: 1-förhållande). Både patienter och utredare är ovetande om vilken behandling patienten får.

Delresultat för dos-eskaleringsfasen publicerades den 4 december 2019. After ett år bevarat sin insulinproduktion signifikant bättre (P < 0,01) än de tre patienter som erhållit låg dos med bolagets stamcellsprodukt ProTrans, inga allvarliga biverkningar har rapporterats.

Effekten av behandling med ProTrans mäts som en jämförelse mellan patientens egen insulinproduktion före och ett år efter behandling. Då doseskaleringsdelen inte är placebokontrollerad så kan den absoluta effekten av ProTrans inte utvärderas. Naturalförloppet för den här patientgruppen är att insulinproduktionen sjunker med cirka 20-40 % under den här tiden (Greenbaum et.al. 2012), vilket är jämförbart med förloppet för patienterna i lågdoskohorten. Däremot har patienter i hög- och medeldoskohorten bevarat en högre insulinproduktion jämfört med patienterna i lågdoskohorten (P-värde < 0,05). Skillnaden mellan de sex patienterna som behandlats med hög eller medelhög dos, jämfört med de tre patienter som behandlats med låg dos, är statistiskt signifikant (P-värde < 0,01).

”Doseskaleringen var endast designad för att påvisa säkerhet. Det är oerhört roligt att vi även kunde visa på effekt, något som också behöver bevisas i den randomiserade fas II-delen”, säger Dr Mathias Svahn, VD.

ProTrans Repeat, som startades i maj 2019, är en fortsättningsstudie av ProTrans-1 i syfte är att utvärdera upprepad behandling, det vill säga ta reda på om upprepad behandling kan öka eller upprätthålla effekten av ProTrans över längre tid med bibehållen säkerhet. I studien inkluderas de nio patienter som behandlats i ProTrans-1-studiens doseskaleringsdel samt ytterligare nio som fungerar som kontrollgrupp, totalt 18 patienter. Alla patienter som får aktiv behandling med ProTrans har tidigare behandlats i ProTrans-1-studiens dosökningsfas och är nu på väg att få upprepad behandling i ProTrans-Repeat-studien. Patienterna i kontrollgruppen har inte och kommer inte att få behandling med ProTrans, men följs för att jämföra den naturliga förloppet med diabetes med hur sjukdomen utvecklas under behandling med ProTrans. 

Sponsor för de två studierna är NextCell Pharma och huvudprövare är professor Per-Ola Carlsson, som arbetar vid Uppsala Universitet och Uppsala Akademiska Sjukhus. Studierna genomförs på KTA-fas I-enheten på Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge. Professor Ulf Smith MD, doktor, professor Anders Fasth, doktorand, doktorand och professor Åke Lernmark PhD, tillsammans bildar datasäkerhetsstyrelsen med Ulf Smith som ordförande.

 Nedan schematiska bild av NextCells två pågående kliniska prövningar ger en enkel översikt och visar tidsplan och när studieresultat kan förväntas.

 

Erhållna milstolpar

ProTrans-1                                                                                                     ProTrans-Repeat

 

2019-12-04

Delårsresultat publicerade med positiv effekt  

2019-09-24

Alla patienter i doseskaleringsdelen har nu slutfört försöket

2019-09-12

åtta av nio patienter i fas I -1-delen av studien har fullföljde studien

2019-06-20

Sista patienten behandlad i fas II delen av PROTRANS-1 studien

2019-05-17

Samtliga patienter i låg- och medeldosen kohorten Har nu fullföljde studien

2019-02-22

Totalt tio patienter inkluderade och fem behandlade i fas 2-delen av ProTrans-1

2019-01-30

Första två patienterna har behandlats i fas II delen av den kliniska prövningen

2018-10-25

Säkerhetskommittén rekommenderar start av del 2

2018-10-14

Samtliga tre patienter i högdoskohorten behandlade

2018-06-29  

Säkerhetskommittén rekommenderar att studien går vidare med högdoskohorten

 

 

2018-05-18

Samtliga tre patienter i medeldoskohorten behandlade

2018-03-27

Säkerhetskommittén rekommenderar att studien går vidare med medeldoshohorten

2018-02-22

Samtliga tre patienter i lågdoskohorten behandlade

2018-01-03

 Första patienten behandlad

2018-01-03

Första patienten inkluderad

2017-12-15

Första tillverkningssatsen av ProTrans frisläpps för användning i den kliniska studien

2017-11-28

Initieringsmöte på Karolinska Trial Alliance, Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge

2017-11-20

Karolinska Center för Cellterapi godkänner att studien genomförs på Karolinska Universitetssjukhuset

2017-10-17

Läkemedelsverket godkänner ansökan om klinisk läkemedelsprövning

2017-09-04

Etikprövningsnämnden godkänner ansökan om klinisk prövning

2017-07-24

Ansökan om klinisk läkemedelsprövning inlämnad

2019-10-01

Samtliga patienter i ProTrans-Repeat behandlade

 2019-09-12

5 av 18 patienter nu är inkluderade i studien

 2019-06-19

Första diabetespatienten har fått upprepad behandling med ProTrans

2019-05-17

Initieringsmöte på Karolinska Trial Alliance, Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge

2019-05-09

Läkemedelsverket godkänner ansökan om klinisk läkemedelsprövning

2018-11-15

Ansökan om klinisk läkemedelsprövning inlämnad

 

 

Stamceller har obegränsade användningsområden

 

Hematopoetiska (blodbildande) Stamceller

 

Mesenkymala (bindvävsbildande) Stamceller

NextCell är ett innovativt Life Science-bolag som utvecklar avancerade cellterapier för sjukdomar med stort medicinskt behov så som autoimmuna sjukdomar och motverka avstötning vid transplantation. Cellaviva är Sveriges första stamcellsbank för familjesparande och har kompetens och erfarenhet av stamceller från navelsträngsvävnad. Diamyd Medical driver en rad kliniska prövningar med kliniska prövningar inom autoimmun diabetes. Tillsammans har vi skapat ett synergistiskt partnerskap för att NextCell första produkt ProTrans till klinisk läkemedelsprövning.

Typ 1 Diabetes

Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom där immunsystemet attackerar de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln. Orsakerna till denna autoimmuna reaktion är inte kända och är inte kopplad till påverkbara livsstilsfaktorer. Det finns inget botemedel och kan inte förhindras. Endast 5% av personer med diabetes har denna form av sjukdomen som vanligtvis diagnostiseras hos barn och unga vuxna. Mellan 20-40 miljoner lever med typ 1-diabetes över hela världen.

ProTrans ges till patienter inom 2 år från diagnos. Det är stamcellernas immunmodulerande effekt som är anledningen till behandling med ProTrans, för att skydda de insulinproducerande cellerna och att dämpa immunsystemet. Effekten kan vara övergående, vilket resulterar i att sjukdomsförloppet bromsas in, men målet är att omprogrammera immunsystemet för att acceptera kroppens egna insulinproducerande celler.

Vad vi gör

ProTrans — For Autoimmune & Inflammatory Diseases and Transplants

We are developing ProTrans for therapeutic immunomodulation of autoimmune and inflammatory diseases including for transplantation applications. Mesenchymal stem cells have proven to have immunomodulatory effects.

Vad vi gör

En produkt som kan lagerföras

ProTrans är ett läkemedel som kan lagerhållas för enkel logistik och snabb behandling. Den aktiva substansen är mesenkymala stamceller och ProTrans klassificeras som en Avancerad Cellterapi (ATMP).

Njurtransplantation

Njurtransplantation har blivit standardbehandling för patienter med långt gången njursjukdom. Antalet transplantationer har ökat snabbt de senaste två decennierna. Efterfrågan på organ har dock ökat ännu mer. Organ från avlidna donatorer står för en stor andel av alla transplantationer, 50 000 årligen. Kriterierna för en acceptabel njure har modifierats för att inkludera så kallade marginal njurar och givare. Transplantationer med organ som ligger på gränsen för vad som kan accepteras har högre risk för avstötning.

Bakgrunden till att ge ProTrans till patienten i samband med transplantation för att skydda njuren och ge den tid att anpassa sig till kroppen. Högriskpatienter skulle få ProTrans utöver standard immunosuppression med syftet att motverka avstötning av njurar av sämre kvalitet.

Två Affärsområden som baseras på samma teknologi

NextCell Pharma utvecklar nya behandlingar med stamceller från navelsträngsvävnad. Navelsträngen är en rik källa på unga och livskraftiga stamceller som kan samlas in utan något ingrepp. Vi tillvaratar en restprodukt.

ProTrans™ utvecklas av NextCell med bolagets patentansökta selektionsalgoritm. Läkemedelskandidaten ProTrans är en stamcellsprodukt av typen mesenkymala stemceller från navelsträngen som har regenerativ och immundämpande effekt.

Cellaviva™ är NextCells produktnamn på familjesparande av stamceller. Vi erbjuder blivande föräldrar en service för att tillvarata sitt barns stamceller och spara dem i vår biobank för barnet och familjens framtid.

Cellaviva

Cellaviva kommer alltid att vara Sveriges första stamcellsbank för familjesparande och är den enda biobanken med godkännande från svenska myndigheter. Cellaviva och NextCell Pharma har en hög vetenskaplig profil med ett starkt nätverk med forskare. Familjesparande av stamceller från navelsträng är en beprövad affärsmodell. Blivande föräldrar över hela världen har erbjudits att lagra stamceller från sina nyfödda barn i mer än två årtionden. Idag har ett hundratal företag lagrat stamceller från över 4 miljoner barn globalt.

NextCell and its activities are supported by EIT (Health), an EU body

 

Kontakt

Karolinska Institutet Science Park
Hälsovägen 7, 141 57 Huddinge
info@nextcellpharma.com
+46 (0)8 735 55 95